과학자들이 유전자를 개발하다

2023년 8월 2일

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싱가포르 과학기술연구청(A*STAR) 제공

A*STAR의 싱가포르 게놈 연구소(GIS)와 싱가포르 국립대학교 용루린 의과대학(NUS Medicine)의 과학자 팀이 인간 질병과 유행병을 일으키는 RNA 바이러스와의 싸움에서 중요한 돌파구를 마련했습니다.

그들의 연구에 따르면 AAV(아데노 관련 바이러스)가 전달하는 CRISPR-Cas13 편집기는 실험실 모델에서 RNA 바이러스를 직접 표적으로 삼아 제거할 수 있습니다. AAV는 자연적으로 인간을 감염시키는 작은 바이러스에서 파생된 전달 수단입니다. 이는 척수성 근위축증, 뒤시엔 근이영양증, 혈우병과 같은 질병을 치료하는 데 사용되는 유전자 치료 약물에 사용하도록 임상적으로 승인되었습니다.

EV-A71 바이러스는 수족구병을 일으키는 바이러스로, 심할 경우 신경계 질환 및 사망에 이를 수 있다. 바이러스 감염을 치료하기 위해 연구팀은 세포 내 RNA를 변경하는 RNA 편집 기술인 CRISPR-Cas13을 활용했습니다.

CRISPR-Cas13은 RNA를 편집하고 DNA를 편집하는 노벨상 수상 CRISPR-Cas9로 치료할 수 없는 광범위한 질병에 대한 치료 길을 열어줍니다. CRISPR-Cas13은 가이드 RNA(gRNA)에 의해 특정 RNA 서열을 표적으로 삼도록 프로그래밍되었습니다. CRISPR-Cas13은 이러한 RNA 서열에 결합하면 RNA 표적을 조각으로 절단하여 RNA를 비활성화합니다. CRISPR-Cas13은 특정 RNA 서열이 세포 내에서 다른 서열로 변경되는 RNA 편집에도 활용될 수 있습니다.

최근 연구에서 과학자 팀은 다양한 바이러스 균주에 걸쳐 바이러스 RNA를 절단하는 CRISPR gRNA를 설계하기 위해 Cas13gRNAtor 계산 프로그램을 처음 개발했습니다. 그들은 CRISPR-Cas13 치료가 이전에 감염된 세포에 남아 있는 바이러스의 0.1% 미만으로 바이러스 부담을 잠재적으로 감소시키는 것을 보여줍니다.

중요한 것은 연구 결과에 따르면 AAV-CRISPR-Cas13 치료법이 EV-A71 감염을 제거하고 장기 손상 및 사망을 예방한다는 것입니다.

"이것은 CRISPR-Cas13의 1회 투여가 삶과 죽음의 차이를 의미할 수 있다는 놀라운 시연입니다. 우리는 이 연구를 바탕으로 삶을 변화시키는 핵산 치료법을 추가로 개발하고 있습니다." A*STAR GIS의 부소장 겸 수석 과학자인 Dr. Chew Wei Leong은 말했습니다.

NUS 의과대학 미생물학, 면역학 및 전염병 중개 연구 프로그램의 Justin Chu 부교수는 이렇게 덧붙였습니다. "이 놀라운 연구는 AAV-CRISPR-Cas13을 사용하여 인간 장내 바이러스와 싸우면서 항바이러스 전략의 새로운 지평을 여는 데 도움이 되었습니다. 바이러스성 질병에 대한 잠재적 치료법."

A*STAR GIS 전무이사 대행 Liu Jian Jun 교수는 “CRISPR 기술은 거의 모든 유기체의 유전자 코드를 다시 작성할 수 있게 해줍니다. NUS와의 이번 공동 연구는 RNA로 인한 많은 질병을 잠재적으로 치료할 수 있는 매우 중요한 발전입니다. 바이러스를 제거하고 추가 치료 솔루션을 위한 많은 길을 열어줍니다."

이러한 발견은 잠재적으로 치명적인 RNA 바이러스 감염에 대한 항바이러스 AAV-CRISPR-Cas13에 대한 치료 개발 파이프라인을 보여줍니다. 추가적인 치료법 개발을 통해 이 기술을 임상에서 인간 RNA 바이러스 치료에 적용할 수 있습니다. 이 연구는 eBioMedicine에 게재되었습니다.

추가 정보: Choong Tat Keng 외, AAV-CRISPR-Cas13은 인간 장내 바이러스를 제거하고 감염된 쥐의 사망을 예방합니다, eBioMedicine(2023). DOI: 10.1016/j.ebiom.2023.104682