암 진단을 위한 FDA 파일럿 프로그램에 대한 회의론

게시: 2023년 8월 21일 Hayley Shasteen 작성

사진: 다른 장비/iStock, angelp와 함께 실험실 벤치 위의 96웰 플레이트를 잡고 장갑을 낀 손

FDA는 동반 진단 없이 표적 암 치료법이 승인될 때 발생하는 위험을 해결하기 위해 자발적인 파일럿 프로그램을 수립했습니다.

동반 진단 테스트(CDx)는 인간 샘플에서 바이오마커를 분석하여 환자를 특정 치료법에 일치시키는 데 도움을 줍니다. 일반적으로 FDA는 CDx와 치료제를 동시에 승인하지만, 경우에 따라 CDx의 사용이 필요한 암 치료법은 해당 테스트가 아직 시판 승인을 받지 않았더라도 승인될 수 있습니다.

이러한 경우 의료 서비스 제공자는 치료 결정을 내리기 위해 실험실에서 개발한 테스트(LDT)를 사용할 수 있습니다.

LDT는 격차를 메우기 위한 것이며 다른 체외 진단과 동일한 방식으로 FDA의 규제를 받을 필요는 없다고 Covington & Burling의 의료 기기 산업 그룹 파트너이자 회장인 Scott Danzis는 BioSpace에 말했습니다.

그 결과, FDA는 일부 승인되지 않은 LDT가 신뢰할 수 있고 정확한 결과를 제공하지 못해 암 환자의 치료 결정에 부정적인 영향을 미칠 수 있다는 점에 대해 "점점 우려하고 있다"고 밝혔습니다. FDA는 파일럿 프로그램을 발표하는 2023년 6월 보도 자료에서 밝혔습니다. . 2015년에 FDA는 유방암 검출의 위음성과 난소암 검출의 위양성을 포함하여 승인되지 않은 테스트의 잠재적 위험성을 강조하는 20건의 사례 연구를 발표했습니다.

Foundation Medicine의 규제 정책 담당 부사장인 Liz Mansfield는 BioSpace에 “동반 진단은 의사와 환자가 특정 표적 약물을 복용해야 하는지 여부를 알려주는 유일한 정보입니다.”라고 말했습니다. "당신은 그 말을 오해하고 싶지 않습니다."

FDA는 LDT에 대해 오랜 규제 역사를 가지고 있습니다. FDA는 테스트를 규제 범위에 따른 의료 기기로 간주하지만 "집행 재량"을 행사합니다. 이는 해당 기관이 FDA 요구 사항을 집행하지 않기로 결정했다는 의미입니다. 따라서 LDT 제조업체는 FDA 승인을 위해 테스트를 제출할 필요가 없습니다.

그러나 Mansfield는 규제 감독이 없으면 품질에 의문이 생길 수 있다고 BioSpace에 말했습니다. “FDA 검토를 거치지 않은 테스트의 품질이 높은지 여부를 알 수 있는 방법은 실제로 없습니다.”라고 그녀는 말했습니다.

LDT는 CLIA(Clinical Laboratory Improvement Amendments)를 통해 Medicare 및 Medicaid 서비스 센터의 감독을 받습니다. FDA 허가 또는 승인 없이 개발된 경우, CLIA는 결과가 공개되기 전에 실험실에서 테스트의 분석 타당성, 즉 테스트가 측정하려는 내용을 얼마나 잘 반영하는지를 확립하도록 요구합니다.

Danzis는 "시스템이 꽤 잘 작동하고 있다고 생각하는 데에는 확실히 많은 이유가 있습니다"라고 말했습니다. 그는 실험실이 연방 및 주 규정의 적용을 받으며 엄격한 검증 과정을 거친다고 언급했습니다.

CLIA에서는 분석적 타당성 확립을 요구하지만 임상 타당성, 즉 테스트가 특정 임상 상태나 위험이 있는 사람을 얼마나 정확하게 식별하는지를 확립하는 것은 실험실에서 요구하지 않습니다. 반면, 체외 진단 경로를 통해 FDA 승인을 원하는 LDT는 분석적 유효성과 임상적 유효성 모두에 대한 정보를 제공해야 합니다.

이러한 규제 격차를 해결하기 위해 새로 발표된 파일럿 프로그램은 FDA가 승인하지 않은 LDT에 권장되는 최소 성능 특성을 게시할 것입니다.

규제 당국은 이후 승인된 치료법을 테스트하는 임상 시험에 환자를 등록하는 데 사용된 테스트에 대한 성능 정보를 요청한 다음 승인 후 사용할 수 있는 유사한 테스트에 대한 최소 권장 성능 특성을 웹 사이트에 게시합니다. 그런 다음 LDT를 만드는 실험실에서는 게시된 특성을 사용하여 이러한 테스트 개발을 안내할 수 있습니다.